胃肠道间质瘤（GIST）作为消化系统常见的软组织肿瘤，其治疗曾长期依赖伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂，但耐药问题始终困扰临床。瑞普替尼（ripretinib）的出现，以全新的作用机制为晚期或转移性GIST患者带来了新的生存希望。
药效方面，瑞普替尼的优势体现在对耐药患者的显著疗效。例如，NAVIGATOR临床试验显示，其针对KIT外显子17突变患者的中位无进展生存期（PFS）达6.3个月，而历史对照组仅为1.0个月。在PDGFRA D842V突变这一“最难治亚型”中，瑞普替尼同样实现了客观缓解率（ORR）的突破。相较于伊马替尼等传统药物，其在耐药性管理上的表现堪称革命性。
市场行情显示，瑞普替尼作为创新药物价格较高，但医保覆盖及患者援助项目已逐步提升其可及性。对比其他三线治疗药物，其独特的耐药突变覆盖范围使其成为“终极选择”。此外，其口服给药方式避免了静脉注射的不便，提升了患者依从性。
实际案例中，一位58岁GIST患者经伊马替尼、舒尼替尼及瑞戈非尼治疗后仍进展，转而接受瑞普替尼。三个月后肿瘤缩小30%，后续一年随访中疾病稳定，生活质量明显改善。这一案例体现了药物在多线治疗失败后的挽救价值。
瑞普替尼以精准机制、耐药突破及临床实效，为GIST患者开辟了新的生存路径。尽管需谨慎管理副作用，但其对难治性突变的高效控制，无疑为这一领域的治疗格局带来了深远影响。未来，随着更多联合治疗方案的探索，其应用前景将更加广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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