艾可瑞妥单抗是一种单克隆抗体,其核心治疗原理围绕人体补体系统展开。补体系统是免疫系统的重要组成部分,参与免疫防御、免疫调节和免疫监视等过程,但在某些疾病状态下,补体系统过度激活会引发异常免疫反应,导致组织和器官损伤。艾可瑞妥单抗能够特异性地结合补体蛋白C5,阻止其裂解为C5a和C5b,进而阻断补体级联反应中终末补体复合物C5b-9的形成。C5b-9可直接损伤细胞,引发溶血、炎症反应等病理过程,艾可瑞妥单抗通过抑制这一关键环节,减少异常免疫损伤,达到治疗疾病的目的。
艾可瑞妥单抗主要适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。PNH患者由于基因突变,红细胞表面缺乏保护蛋白,补体系统攻击红细胞,导致血管内溶血,出现贫血、黄疸、血栓形成等症状。aHUS患者则因补体系统异常激活,损伤肾脏微小血管,引发急性肾损伤、肾功能衰竭等严重后果。此外,在某些特定类型的重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病中,艾可瑞妥单抗也有应用探索,旨在通过调节补体系统,缓解免疫介导的组织损伤。
在aHUS治疗中,一名儿童患者因肾功能急剧恶化面临透析风险。使用艾可瑞妥单抗后,肾脏功能逐渐稳定,肾小球滤过率有所改善,避免了长期透析,为后续康复争取了时间和机会。这些实际案例充分体现了艾可瑞妥单抗快速控制病情、改善患者生活质量、降低严重并发症风险的优势。
使用该药物需注意,对其成分过敏者禁止使用。由于艾可瑞妥单抗抑制补体系统,可能增加感染风险,尤其是严重的脑膜炎球菌感染,因此患者在治疗前需接种脑膜炎球菌疫苗,并在治疗期间密切观察感染迹象,一旦出现发热、寒战等症状,及时就医。同时,孕妇和哺乳期妇女使用该药物的安全性数据有限,需谨慎权衡利弊后决定是否使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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