在血液肿瘤治疗领域，急性髓系白血病（AML）因其高恶性度和治疗复杂性，一直是医学界的重大挑战。吉妥珠单抗（吉妥单抗，MYLOTARG）作为全球首款靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC），以其独特的“精准靶向+高效杀伤”机制，为复发或难治性AML患者带来了突破性治疗选择。 

　　吉妥珠单抗的治疗原理建立在“精准打击”与“定向杀伤”的双重逻辑之上。AML患者白血病细胞表面高表达CD33抗原，而吉妥珠单抗通过抗体部分特异性识别并结合CD33，将携带强效化疗药物（卡奇霉素）的“弹药”精准递送至癌细胞内部。一旦进入细胞，药物部分被释放，通过破坏DNA结构触发癌细胞凋亡，同时避免对正常细胞的系统性毒性。这一机制既克服了传统化疗“不分敌我”的弊端，又突破了单靶点疗法的耐药瓶颈，实现了“精准递药、高效灭癌”的治疗目标。

　　临床中，吉妥珠单抗专用于CD33阳性的复发或难治性AML成人患者，以及新诊断的AML患者（特定高危群体），成为后线治疗的关键选项。此类患者因化疗耐药或无法耐受高强度治疗，生存前景极为严峻。吉妥珠单抗的介入为这一群体提供了新的生机，尤其在多线治疗失败后的困境中展现出显著临床价值。治疗前需通过流式细胞术或免疫组织化学确认白血病细胞CD33表达水平，结合患者体能状态与既往治疗史制定个体化方案。

　　使用方面，吉妥珠单抗通过静脉输注给药，通常采用分周期治疗方案，需在医院严密监护下进行。首次给药后需观察不良反应，后续剂量可根据耐受性调整。治疗期间需重点监测骨髓抑制（如中性粒细胞减少、血小板减少）、肝毒性及出血风险，必要时给予G-CSF等支持治疗。需特别注意输液反应管理：若出现发热、寒战等反应，需暂停输注并予对症处理。常见不良反应还包括恶心、呕吐、疲劳等，多数可通过剂量调整或支持治疗有效控制。

　　药效对比中，吉妥珠单抗的数据彰显其临床优势。关键临床研究显示，其在复发/难治性AML患者中的完全缓解率（CR）达26%，总缓解率（ORR）达30%，中位总生存期（OS）较最佳支持治疗延长数月。真实案例中，一名多次化疗无效的AML患者，在吉妥珠单抗治疗后骨髓原始细胞比例降至5%以下，达到形态学完全缓解，生存期突破18个月。这些数据不仅验证了其临床获益，更打破了复发AML治疗进展缓慢的僵局。

　　吉妥珠单抗的临床意义远超单一药物层面。其成功不仅为AML患者提供了新的生存希望，更验证了ADC药物“精准靶向+药物递送”的治疗逻辑，为后续ADC研发（如针对其他抗原的药物）提供了重要范式。当前，研究者正探索其与化疗或新型靶向药物的联合方案，以期增强疗效并扩大受益人群。需强调，该药物仅对CD33阳性的AML患者有效，精准检测与适应症把控是成功治疗的前提。

　　在精准医疗时代，吉妥珠单抗以其“精准递药、定向杀伤”的创新机制，为AML患者开辟了治疗新纪元。其临床价值不仅体现在延长生存、缓解症状，更在于推动血液肿瘤治疗向“精准靶向、个体化”方向深化。未来，随着更多精准疗法的涌现，人类将更接近实现“精准打击、持久控制”的AML治疗目标，为患者带来更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)可用于1个月及以上的小儿急性髓细胞白血病患者？

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