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阿西米尼/阿西米尼布(Scemblix)治疗成人慢性髓性白血病慢性期

时间:2025-09-16 14:15 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  在慢性髓性白血病(CML)治疗领域,BCR-ABL1基因突变是疾病的关键驱动因素,但T315I突变曾让许多患者面临无药可用的困境。阿西米尼的出现,通过“独特的靶向机制”为耐药患者开辟了新希望。其治疗原理基于“绕过耐药突变”:传统TKI类药物通过与BCR-ABL1蛋白活性位点结合抑制其功能,但T315I突变导致结合受阻。阿西米尼采用“非共价结合”方式,靶向BCR-ABL1蛋白的变构位点,绕过T315I突变导致的空间位阻,精准抑制其活性。这一创新机制使其在ASCEMBL研究中大放异彩:针对T315I突变的CML患者,阿西米尼治疗24周的主要分子学缓解率(MMR)达40%,中位无进展生存期(PFS)显著延长。一位58岁男性患者,因对伊马替尼、达沙替尼等多种TKI耐药且检测到T315I突变,疾病加速进展,使用阿西米尼后血液学指标恢复正常,骨髓中BCR-ABL1水平下降至不可检测,实现长期稳定。

阿西米尼.png

  阿西米尼的适用场景清晰明确:用于治疗成人慢性髓性白血病慢性期(CML-CP),特别是对两种或以上TKI耐药或不耐受,且伴有T315I突变的患者。用药方法简便:口服片剂,每日一次,每次80mg,可随餐或空腹服用。例如,一位45岁女性,因CML复发且检测到T315I突变,使用阿西米尼治疗6个月后,达到完全细胞遗传学缓解(CCyR),生活质量显著提升。但需警惕潜在风险:常见副作用包括肌肉骨骼疼痛、疲劳、头痛、腹泻等,可通过调整剂量或支持治疗缓解;血液学毒性需定期监测,若出现3级或以上血小板/中性粒细胞减少需暂停用药;肝功能异常需每月监测肝功能指标,若转氨酶升高≥3级需调整剂量。此外,需避免与强效CYP3A4抑制剂(如酮康唑)或诱导剂(如利福平)联用,以防血药浓度波动。妊娠期禁用,哺乳期需暂停用药,用药期间需严格避孕。

阿西米尼.png

  对比传统治疗,阿西米尼的优势显著:与化疗相比,其精准靶向耐药突变,避免非选择性杀伤,副作用更可控;与其他靶向药物(如帕纳替尼)相比,阿西米尼在安全性方面表现更优——例如,帕纳替尼因血管闭塞风险需严格监测,而阿西米尼的血管事件发生率显著降低。其“专攻T315I突变+良好耐受性”的特性,使耐药患者获得新的生存机会。

  阿西米尼的价值在于,它通过独特的靶向机制破解了T315I耐药难题,为CML患者提供了高效、安全且精准的治疗选择,推动白血病治疗进入更精准的“后耐药时代”。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿西米尼/阿西米尼布(Scemblix/asciminib)为慢性髓性白血病患者提供了新的治疗选择

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(责任编辑:康必行-小茜)
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