慢性髓性白血病是一种起源于造血干细胞的恶性肿瘤，其特征性标志是费城染色体形成，导致BCR-ABL融合基因表达，产生持续激活的酪氨酸激酶，驱动白血病细胞不受控增殖。传统酪氨酸激酶抑制剂如伊马替尼在多数患者中疗效显著，但部分患者因出现耐药性突变，尤其是T315I突变，导致治疗失败。阿西米尼的出现为这类难治性患者提供了新的希望，其通过变构抑制机制，结合BCR-ABL蛋白的非ATP结合位点，绕过常见耐药通路，有效抑制激酶活性，从而实现对耐药克隆的清除。

　　阿西米尼适用于携带BCR-ABL突变（特别是T315I突变）的慢性髓性白血病慢性期或加速期成人患者，尤其适用于既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗失败者。临床研究数据显示，在T315I突变患者中，阿西米尼治疗12个月的主要分子学缓解率（MMR）达到40%，完全细胞遗传学缓解率（CCyR）为48%，显著优于历史对照。对于非T315I突变患者，缓解率更高，部分研究显示MMR可达50%以上，且缓解持续时间较长。

　　阿西米尼以片剂形式口服，推荐剂量为40毫克每日两次，间隔约12小时，可空腹或与食物同服。治疗期间需定期监测全血细胞计数、肝功能、胰腺酶及心电图。常见不良反应包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、腹泻、恶心和皮疹。部分患者可能出现胰腺炎或心律失常，需警惕并及时干预。若发生3级及以上血液学毒性，应暂停用药并考虑减量至30毫克每日两次。

　　与其他BCR-ABL抑制剂相比，阿西米尼的独特之处在于其变构抑制机制，使其对T315I突变保持活性，而该突变对伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼均耐药。与普纳替尼相比，阿西米尼的心血管毒性风险较低，尤其在高血压、动脉血栓事件方面发生率更可控，适合长期治疗。此外，其药物相互作用较少，与常用心血管药物联用时相对安全。

　　一位38岁男性患者因T315I突变导致多线治疗失败，疾病进展至加速期，面临移植风险。启用阿西米尼后，3个月BCR-ABL水平下降3个数量级，6个月达到主要分子学缓解，血象稳定，症状消失。尽管出现轻度腹泻和血小板减少，经管理后可控，持续治疗12个月仍维持缓解。该案例凸显了阿西米尼在挽救治疗中的关键价值。

　　在临床实践中，一位45岁男性患者因慢性髓性白血病慢性期接受伊马替尼治疗5年后出现耐药，基因检测发现T315I突变，更换达沙替尼后仍未能获得缓解。启用阿西米尼治疗后，3个月复查显示BCR-ABL水平下降2个数量级，6个月达到主要分子学缓解，血象逐渐恢复正常，体力状态显著改善。尽管出现轻度腹泻和血小板减少，经对症支持后可控，治疗持续14个月仍维持缓解。该案例充分体现了阿西米尼在耐药突变患者中的关键作用。

　　阿西米尼以其独特的变构抑制机制、对T315I突变的有效性及相对安全的毒性谱，为难治性慢性髓性白血病患者提供了重要的治疗选择。它不仅突破了传统耐药瓶颈，也提升了深度缓解的可能性，是精准血液肿瘤治疗的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼/阿西米尼布(Scemblix/asciminib)为慢性粒细胞白血病患者带来了新的治疗希望！

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