在肿瘤精准医疗不断发展的今天，针对特定基因变异的靶向药物为患者带来了新的希望，普拉替尼正是其中针对RET基因融合或突变的重要代表。该药物是一种高选择性、强效的RET酪氨酸激酶抑制剂，能够特异性阻断RET蛋白的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖、促进其凋亡。RET基因变异包括融合和点突变，常见于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及部分甲状腺癌患者，是驱动肿瘤发生发展的关键因素。普拉替尼通过精准识别并抑制这些异常信号通路，在控制原发灶和转移灶方面均表现出显著疗效。其适用人群主要为经基因检测确认存在RET融合或突变的局部晚期或转移性肿瘤患者，尤其适用于无法耐受化疗或对传统治疗无效者。

　　普拉替尼治疗采用口服方式，推荐剂量为每日一次400毫克，空腹服用，即服药前后至少2小时内不进食，以保证最佳吸收。若漏服一次，可在下次服药前补服，但若已接近下一次用药时间，则跳过不补。若服药后出现呕吐，不可补服，按原计划继续用药。对于轻度肝功能损害患者，无需调整剂量；若因不良反应需减量，可依次降至300毫克或200毫克每日一次，若仍无法耐受，则应永久停药。治疗期间需警惕间质性肺病、肝毒性、高血压及出血风险，定期监测肺部影像、肝功能和血压。临床研究显示，在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，普拉替尼的整体客观缓解率达65%以上，中位无进展生存期达17.5个月，显著优于传统化疗的约6个月。

　　口服给药，每日一次400毫克，空腹服用，确保药物吸收稳定。剂量调整需根据不良反应严重程度进行，最低可减至200毫克每日一次。若患者存在轻度肝功能损害，无需调整剂量；中重度肝损害者则需谨慎使用。治疗期间常见副作用包括结膜炎、干眼症、流鼻血、口炎和食欲减退，多可通过局部用药或饮食调整缓解。流鼻血时建议坐位前倾，按压鼻翼，若20分钟未止应就医。需警惕间质性肺病，一旦出现不明原因的气短或咳嗽加重，应立即评估。此外，该药具有胚胎-胎儿毒性，育龄期男女应在治疗期间及停药后两周内采取有效非激素避孕措施。

　　一位58岁的女性患者，确诊为晚期肺腺癌，基因检测发现存在CCDC6-RET融合，曾接受化疗联合免疫治疗但病情进展。医生启动普拉替尼治疗，剂量为400毫克每日一次。用药两个月后复查CT显示肺部主病灶缩小超过50%，转移淋巴结明显缩小，症状显著缓解。治疗期间出现轻度口炎和疲劳，经对症处理后缓解，未影响继续用药。该案例体现了普拉替尼在RET阳性肺癌中的高效性和良好耐受性。与多靶点激酶抑制剂相比，其选择性更高，对非靶点激酶如VEGFR的抑制作用弱，因此相关毒性如手足综合征、严重高血压等发生率较低。此外，其对脑转移病灶也具有一定穿透能力，在有限的颅内病灶研究中显示颅内缓解率达56%，为存在中枢神经系统转移的患者提供了治疗希望。普拉替尼以其精准的靶向机制和明确的临床获益，已成为RET变异肿瘤治疗的重要支柱。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)对于RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌均疗效良好

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