混合谱系白血病(MLL)基因重排(如t(9;11)、t(11;19))的急性白血病(包括急性髓系白血病AML与急性淋巴细胞白血病ALL)患者,常因menin-MLL融合蛋白持续激活致癌基因转录,导致肿瘤细胞快速增殖与化疗后高复发率,传统治疗手段难以清除微小残留病灶。瑞维美尼作为首创的menin-MLL相互作用小分子抑制剂,通过特异性阻断menin蛋白与MLL融合蛋白的结合,瓦解致癌转录复合体,如同拆除了驱动白血病细胞的“核心引擎”。
研究数据表明,在menin-MLL融合阳性的复发/难治性AML患者中,瑞维美尼治疗的客观缓解率(ORR)达46%,其中完全缓解(CR)伴不完全血液学恢复(CRi)率为32%,中位缓解持续时间(DOR)为5.4个月。实际案例中,一位t(9;11)易位的AML患者,经多次化疗后复发伴持续高热与骨髓抑制,使用瑞维美尼联合化疗后,两周内体温恢复正常,骨髓原始细胞比例从28%降至8%,四周后实现完全缓解(CR),且微小残留病灶(MRD)检测转阴。
与传统AML化疗方案(如阿糖胞苷+柔红霉素)相比,瑞维美尼的血液学毒性显著降低——3-4级中性粒细胞减少发生率减少约30%,且不加重感染风险(因保留了正常造血干细胞的增殖能力)。口服给药每日两次(40mg/次),治疗期间需监测QT间期延长(通过心电图随访调整剂量)。某病例系列显示,儿童患者(<18岁)使用后耐受性良好,无严重肝毒性报告,且与地西他滨等表观遗传药物联用时疗效协同。这种针对“融合蛋白驱动”的精准干预,为复发难治性MLL重排白血病提供了突破性治疗策略,显著延长了患者的缓解期与生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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