吉妥单抗作为首个获批的抗体药物偶联物，在急性髓系白血病治疗中具有里程碑式的意义。该药物由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效细胞毒性药物卡奇霉素通过酸不稳定性连接子共价连接而成，通过特异性识别白血病细胞表面的CD33抗原，实现细胞毒性药物的精准递送。在关键临床试验中，吉妥珠单抗在新诊断和复发难治性急性髓系白血病患者中展现出了显著疗效，部分患者实现了完全缓解。它的问世标志着白血病治疗进入了靶向治疗时代，为这一难治性血液肿瘤提供了新的治疗选择。

　　吉妥珠单抗的治疗原理体现了抗体药物偶联物技术的先进性。CD33抗原在大多数急性髓系白血病细胞表面高表达，而在正常造血干细胞中表达有限，这为靶向治疗提供了理想靶点。抗体部分特异性结合CD33后，整个复合物通过内吞作用进入细胞，连接子在溶酶体酸性环境中裂解，释放出强效的卡奇霉素，导致DNA双链断裂和细胞凋亡。这种“精准制导”的策略使得细胞毒性药物能够选择性地杀伤白血病细胞，而对正常造血细胞的影响降至最低。与传统化疗相比，其靶向性更强，疗效更可预测，为老年或不适合强化疗的患者提供了治疗机会。

　　在临床应用中，吉妥单抗通常以特定给药方案静脉输注，治疗前需进行预防性用药以管理输液反应。常见的不良反应包括骨髓抑制、肝功能异常和感染，但最需关注的是肝静脉闭塞病的风险，需密切监测肝功能指标。对于CD33阳性的急性髓系白血病患者而言，吉妥珠单抗提供的靶向治疗机会具有重要临床价值。临床数据显示，该药物在新诊断患者中联合化疗可提高完全缓解率，在复发难治患者中可作为挽救治疗。

　　吉妥单抗的成功应用推动了血液肿瘤靶向治疗的发展。目前，其给药方案和适应症范围仍在优化中。此外，其作用机制为开发新一代抗体药物偶联物提供了宝贵经验。吉妥珠单抗的出现，不仅为急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择，更开创了抗体药物偶联物技术在肿瘤治疗中的新时代，为其他血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗提供了创新范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)在急性髓系白血病中的临床科学校准

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