托沃非尼是一种口服的、高选择性的II型BRAF抑制剂，其开发专门针对儿童低级别胶质瘤中常见的BRAF基因改变，特别是BRAF融合/重排。不同于主要抑制BRAF V600E单体活性的I型抑制剂，托沃非尼作为II型抑制剂，能够有效抑制由BRAF融合蛋白形成的二聚体，从而阻断下游MAPK信号通路的异常持续激活，这一通路是此类肿瘤生长关键的驱动因素。其设计旨在精准应对儿童肿瘤中这一特定的基因变异形式。

　　该药物适用于治疗复发或难治性、携带BRAF融合/重排的儿科低级别脑胶质瘤。儿童低级别胶质瘤是儿童最常见的脑肿瘤，虽然生长相对缓慢，但一旦复发或对初始治疗耐药，后续选择有限，且传统化疗或放疗可能对发育中的大脑产生长期影响。托沃非尼针对明确的分子靶点，为这部分患儿提供了一种靶向治疗可能。关键的临床研究数据显示，在接受托沃非尼治疗的此类患儿中，观察到了较高的客观缓解率，许多肿瘤体积显著缩小，为疾病控制提供了有力手段。

　　托沃非尼通常每日一次空腹服用。在儿童患者中观察到的常见不良反应包括疲劳、头痛、发热、皮疹、腹泻、呕吐等，大多数为轻中度。与用于成人黑色素瘤等的BRAF V600E抑制剂（如达拉非尼、维莫非尼）相比，托沃非尼的作用机制侧重于抑制BRAF融合二聚体，使其对非V600E的BRAF改变（如融合）有效，而后者对此通常无效甚至可能诱发paradoxical activation（矛盾激活）。这使得托沃非尼成为了专门为儿童胶质瘤中特定靶点设计的“量身定做”药物。

　　因此，托沃非尼的出现，是儿童脑瘤精准治疗领域一个令人瞩目的进步。它将治疗从传统的组织学分类，深入推进到分子分型层面，为携带BRAF融合的复发/难治性儿科低级别胶质瘤患儿带来了首个针对该靶点的有效口服靶向疗法。虽然其长期疗效和安全性仍需持续随访，但它无疑为这些家庭打开了一扇新的希望之门，代表了一种更具针对性、可能毒性更可控的治疗新方向，显著改变了此类疾病的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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