依氟鸟氨酸是一种不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，通过降低细胞内多胺的生物合成，干扰肿瘤细胞的增殖和分化过程，其用于降低高危神经母细胞瘤患儿完成多模式强化治疗后的复发风险，作为一种维持治疗药物，代表了针对这种儿童恶性实体瘤辅助治疗策略的重要补充。它适用于对先前多药物、多模式综合治疗（包括诱导化疗、手术、清髓性放化疗联合干细胞移植以及免疫治疗）有至少部分反应的高危神经母细胞瘤儿童患者，旨在通过长期口服给药，进一步清除微小残留病灶，提高长期无事件生存率。

　　其作用机制着眼于肿瘤细胞快速增殖所依赖的多胺代谢。鸟氨酸脱羧酶是多胺合成的限速酶。依氟鸟氨酸通过不可逆地抑制ODC，耗竭细胞内亚精胺和精胺等多胺水平，从而抑制肿瘤细胞生长并可能促进其分化。在关键临床试验中，与历史数据相比，在完成包括GD2单抗免疫治疗在内的强化巩固治疗后，接受为期两年口服依氟鸟氨酸维持治疗的患儿，其无事件生存率和总生存率均显示出具有临床意义的改善。治疗通常以口服溶液形式给药，每日两次，持续长达两年。

　　在维持治疗期间，该药物的不良反应需要监测但通常可管理。最常见的不良事件包括听力下降、肝功能检查异常、腹泻、腹痛等。其中，听力毒性是一个需要特别关注的潜在风险，可能与药物引起的代谢改变有关，因此治疗期间需定期进行听力评估。与其他用于神经母细胞瘤的强烈化疗或免疫治疗相比，依氟鸟氨酸作为一种口服维持治疗，其短期耐受性相对较好，旨在提供一种长期的、门诊可执行的疾病控制手段。与另一种常用口服维持药物13-顺式维甲酸相比，其作用机制完全不同，为联合或序贯维持治疗提供了可能。

　　依氟鸟氨酸的引入，标志着高危神经母细胞瘤治疗策略的进一步完善。在经历了数十年来手术、化疗、放疗、移植和免疫治疗的强度不断提升后，如何巩固来之不易的疗效、进一步降低复发风险成为关键。依氟鸟氨酸作为一种具有独特作用机制的口服维持疗法，填补了这一需求。它的应用使得高危神经母细胞瘤的长期综合治疗“拼图”更加完整。尽管仍需长期随访数据，但它为提高这种难治性儿童癌症的治愈率带来了新的希望，其耐受性和口服给药的便利性也使其易于整合到长期治疗计划中，是近年来儿童肿瘤治疗领域一项有价值的进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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