塞利尼索是全球首个获批上市的口服选择性核输出蛋白一抑制剂,适用于多线治疗后的复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤。其作用机制独树一帜,通过可逆性地抑制核输出蛋白一,阻断肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核输出,导致这些蛋白在细胞核内蓄积,从而重新激活其抑癌功能,同时促使致癌蛋白信使RNA滞留在核内降解,最终多重作用导致癌细胞的凋亡。
该药通常每周使用两次,与地塞米松或其他药物联合应用。在关键临床试验中,对于既往经过多线治疗、预后极差的患者,塞利尼索联合方案仍能带来具有临床意义的缓解率和生存期延长。其主要不良反应包括血小板减少、恶心、疲劳等,通常可通过预防性用药、支持治疗和剂量调整来应对。
塞利尼索代表了一种不同于传统靶向或化疗药物的全新作用机制。它不直接作用于某个特定的基因突变蛋白,而是通过调节细胞的核心运输机制来攻击癌细胞的致命弱点。这种独特的作用机制使其对多种血液系统恶性肿瘤有效,也为对其他药物产生耐药的患者提供了一个重要的后续治疗选择,展现了肿瘤治疗中创新靶点策略的价值。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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