在急性髓系白血病的发病机制中，IDH1突变（如R132H/C/G/S等）会导致酶功能异常，使α-酮戊二酸转化为2-HG而非正常代谢物，高浓度2-HG可竞争性抑制多种表观遗传调控酶（如组蛋白去甲基化酶、DNA去甲基化酶），引发染色质重塑异常与造血细胞分化停滞，促使未成熟幼稚细胞异常增殖。艾伏尼布是一种口服、高选择性、强效的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物于2018年在美国获批，2019年在中国上市，商品名为“拓舒沃”。其适应症随后也扩展至新诊断的、因年龄或合并症不适合接受强化诱导化疗的IDH1突变急性髓系白血病患者，以及与阿扎胞苷联合用于治疗此类患者。拓舒沃的上市，首次为IDH1突变的急性髓系白血病患者提供了针对这一特定基因异常的靶向治疗选择，改变了该亚型患者的治疗格局。

　　在针对复发或难治性急性髓系白血病的关键单臂临床研究中，艾伏尼布治疗携带IDH1突变的患者，其完全缓解率与完全缓解伴部分血液学恢复的复合率合计达到32.8%，中位缓解持续时间为8.2个月。在获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中，中位总生存期达到12.6个月。对于新诊断的不适合强化疗的患者，拓舒沃联合阿扎胞苷的III期研究显示，其疗效显著优于阿扎胞苷单药，完全缓解率更高，且能显著延长总生存期。

　　与传统化疗相比，艾伏尼布为IDH1突变的急性髓系白血病患者提供了一种作用机制全新、耐受性相对更好的口服靶向治疗。特别是对于不适合接受高强度化疗的老年或体弱患者，其意义更为重大。它的成功，不仅在于为患者带来了新的有效药物，更重要的是验证了针对肿瘤代谢异常进行靶向治疗的可行性，为癌症治疗开辟了新的思路。随着诊断技术的普及，更多IDH1突变患者将被识别并有机会从这一精准治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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