在肿瘤治疗的探索中,识别驱动基因如同发现地图上的坐标,但仅有坐标不足以完成旅程,还需要能精确抵达的导航工具。RET基因融合就是这样一个明确的“坐标”,在非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等多种实体瘤中驱动肿瘤生长。然而,在普拉替尼出现前,临床缺乏能直达此靶点的专属工具,往往只能使用路线迂回、附带损伤大的“多靶点药物”,疗效有限且副作用显著。
普拉西替尼适用于经检测确认为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者、12岁及以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者、以及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者。其标准剂量为每日一次空腹口服400毫克,即服用前至少2小时和服用后至少1小时内不进食,以确保药物吸收的稳定性。在针对晚期RET融合肺癌的ARROW研究中,普雷西替尼在经治患者中的客观缓解率达到了57%,其中完全缓解率为5.7%;在初治患者中,这一数字更是飙升至70%,且中位缓解持续时间尚未达到,显示出极其持久的疾病控制能力。对于甲状腺癌,其在RET突变髓样癌中的客观缓解率也达到了60%以上。
一项名为ARROW的关键性临床研究数据在经治和初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者,以及RET突变的甲状腺髓样癌患者中展开。结果显示,普拉替尼治疗在经治的NSCLC患者中诱导了高比例且持久的客观缓解;在初治患者中,其缓解率更为显著。对于甲状腺髓样癌患者,无论既往是否接受过治疗,普拉替尼均显示出深度的肿瘤退缩和持久的疾病控制。这些跨越不同治疗线数和癌种的数据,如同在不同地形中验证了导航系统的可靠性,确证了其针对RET靶点的强效和广谱活性。相较于传统化疗,普雷西替尼将无进展生存期从几个月延长至十几个月,且口服给药极大改善了患者的生活质量。相较于同样能抑制RET但并非专门设计的旧药,普雷西替尼的疗效更高、耐受性更好。它的成功不仅在于提供了一种新药,更在于推动了肺癌基因检测“RET必检”原则的普及,使得每一个肺癌患者都有机会通过基因分型找到最适合自己的那把钥匙,避免了被归入“驱动基因阴性”而错失良机的悲剧。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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