神经内分泌肿瘤（NET）起源于具有神经内分泌功能的细胞，可发生于胰腺、胃肠道和肺等部位。部分肿瘤生长缓慢，另一些则可能持续进展，并转移至肝脏或骨骼。临床治疗需综合原发部位、分化程度、肿瘤分级、生长抑素受体表达及既往治疗情况，可选择生长抑素类似物、靶向药物、化疗或肽受体放射性核素治疗。当疾病在上述治疗后继续进展，后续选择往往较为有限。2025年3月26日，FDA批准卡博替尼用于特定晚期神经内分泌肿瘤患者，为这类患者增加了治疗方案。获批人群包括成人及12岁以上儿童，患者须为既往接受过治疗、无法手术切除、局部晚期或已转移的分化良好pNET或epNET。该适应证目前指美国FDA批准范围。不同国家和地区的适应证、药品可及性及临床用药标准可能不同。患者能否使用卡博替尼，仍需依据当地批准信息，并结合病理结果、既往治疗和身体状况判断。

　　卡博替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可抑制VEGFR、MET、AXL及RET等信号通路。这些通路与肿瘤细胞生长、侵袭以及新生血管形成有关。肿瘤持续生长既依赖细胞内部的增殖信号，也需要新生血管输送氧气和营养。卡博替尼通过同时干预多条相关通路，抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞活动。多靶点并不意味着所有患者都能获得相同疗效，也不能理解为靶点越多，治疗效果就越强。肿瘤部位、分级、既往治疗、身体状况和耐受性都会影响结果。FDA的批准主要依据Ⅲ期CABINET研究（NCT03375320）。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，分别设立pNET和epNET队列，并按2∶1分组。FDA审核数据显示，pNET队列疾病进展或死亡的风险比为0.22，epNET队列为0.40，均达到统计学显著性。主要获益是延长疾病未发生进展的时间。NEJM论文采用的分析节点和人群略有不同：pNET中位无进展生存期为13.8个月对4.4个月，epNET为8.4个月对3.9个月，客观缓解率分别为19%和5%。两组资料中的数字差异，主要与分析时间、纳入人群和评估方式有关。这些结果不能直接相互替换，但并不表示其中一组数据有误，解读时应注明资料来源。

　　CABINET论文显示，卡博替尼组约62%～65%的患者发生3级或以上不良事件，安慰剂组约为23%～27%。常见的严重不良事件包括高血压、疲劳、腹泻和血栓栓塞。FDA处方资料列出的常见问题还包括手足综合征、食欲下降、恶心、口腔炎、皮疹、体重下降、甲状腺功能异常及肝功能指标升高，部分患者需要暂停治疗或降低剂量。出血、胃肠穿孔或瘘、严重血栓、高血压危象、颌骨坏死、伤口愈合障碍及可逆性后部脑病综合征虽较少见，却可能危及生命，不可忽视。出现咯血、黑便、持续剧烈腹痛、胸痛、呼吸困难、抽搐、明显视力变化或意识异常时，应立即就医。发生严重不良反应后，不应自行减量或停药，需由医生评估处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡布替尼/卡博替尼(Cometriq/Cabozantinib)的作用机制以及药代动力学介绍

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