人体免疫系统中的T细胞专门负责杀死有害细胞，当有害细胞在人体内无序分化并不受控制的增值，而T细胞此时活性减弱，不能有效地清除有害细胞，重大疾病就发生了。引起重症疾病的有害细胞会逃避免疫应答，不受T细胞攻击，同时使T细胞的活性大大减弱。
科研人员发现，其他正常细胞表面的细胞死亡分子PD-1，和免疫细胞表面的程序性细胞死亡配体PD-L1结合后，在一系列作用下，可以抑制免疫T细胞的活化和增殖，从而诱导T细胞凋亡，这就给有害细胞发出了有利的信号。有害细胞可以在自身表面高表达PD-L1这种分子，从而抑制T细胞，导致免疫抑制性微环境形成，逃避免疫监控和杀伤。
美国的科研人员就根据上述机理，开发PD-1抗体药物，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路来逆转人体内病灶细胞所处的免疫微环境，恢复T细胞的 “杀敌”活性，从而用自身的免疫机制来消灭有害细胞。
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