Incyte公司近日公布了鲁索替尼（ruxolitinib）联合皮质类固醇治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的关键性II期临床研究REACH1的顶线结果。数据显示，该研究达到了主要终点，治疗第28天时的总缓解率（ORR）达到了55%（n=39/71）。此外，最佳总缓解率（BORR，即研究期间任何时间点获得缓解的患者比例）为73%（n=52/71）。安全性方面，最常见的任何级别治疗相关不良事件为贫血（61%）、血小板减少症（61%）、中性粒细胞减少症（56%）。根据该研究的数据，Incyte计划在2018年第3季度向美国FDA提交一份补充新药申请，申请批准鲁索替尼治疗类固醇难治性急性GVHD。
移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD分为2种形式，即急性和慢性，可影响多种器官系统，最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。临床上，大多数患者采用糖皮质激素治疗，这是一类类固醇药物，长期使用会导致严重的健康并发症。
随着同种异体或捐献者移植物使用的增加，GVHD也随之流行，该病与移植后第一年高达25%-75%的死亡率相关。尽管目前已有治疗急性GVHD的方法，但患者并不总能实现缓解，因此该领域对新的、创新的方案存在着迫切的医疗需求。鲁索替尼是一种首创的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。之前，FDA已授予Jakafi治疗类固醇难治性急性GVHD的突破性药物资格和孤儿药资格。目前，该药的适应症为骨纤维化和真性红细胞增多症（PV）。
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