70%-90%的结节性硬化症患者伴有癫痫症状，近日研究人员评估了依维莫司辅助治疗对难治性癫痫合并结节性硬化症患儿的疗效和安全性。本次研究为III期临床研究EXIST-3的事后分析，18岁以下难治性癫痫合并结节性硬化症患儿参与，患儿接受1-3种抗癫痫药物治疗，随机接受安慰剂、低剂量依维莫司(3-7 ng/mL)或高剂量依维莫司(9-15 ng/mL)治疗，持续18周。完成18周评估后患者最长接受治疗至48周。有效性终点为治疗响应，定义为周癫痫发作频率减少50%以上，次要终点癫痫发作减少百分比（18周和48周）。
299名患儿参与研究，其中6岁以下患儿104人。6岁以下患儿中，34人接受安慰剂、33人接受低剂量依维莫司、37人接受高剂量依维莫司；6-18岁参与者195人，其中62人接受安慰剂、63人接受低剂量依维莫司、70人接受高剂量依维莫司。18周后，治疗组治疗响应显着高于安慰剂，其中低龄组患儿安慰剂组、低剂量以及高剂量组的治疗响应分别为17.6%、30.3%以及59.5%；高龄组患儿的治疗响应分别为12.9%、27.0%以及30.0%。低龄组癫痫发作频率分别减少12.3%、29.3%以及54.7%；高龄组为13.5%、31.0%和34.8%。
实验结果表明，依维莫司治疗效果持续性好，治疗1年后低龄组治疗响应为48.9%，高龄组为47.2%，癫痫发作频率减少48.4%和48.0%。最常见的3-4级不良事件包括肺炎和口腔炎，发生了2例患儿死亡。研究认为在抗癫痫治疗基础上接受依维莫司辅助治疗可显着减少难治性癫痫合并结节性硬化症患儿癫痫的发作频率。
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