急性骨髓性白血病是一种罕见,但侵袭性极高的血液与骨髓癌症。2016年美国FDA宣布批准药物雷德帕斯(midostaurin)上市,与化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病初治患者。midostaurin作为一种激酶抑制剂,能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶,干扰癌细胞生长与增殖。
在一项史上规模最大的FLT3阳性急性骨髓性白血病3期临床试验中,研究人员招募了717名新近得到诊断的初治患者,并将他们随机分为两组,一组接受雷德帕斯与化疗的联合疗法,一组只接受化疗。研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显着的改善,死亡风险降低了23%(HR = 0.77;95% CI:63%,95%;双尾检验p值为0.016)。
此外,研究人员统计了这些患者的无事件生存期,分析了患者出现复发、死亡或在治疗后60天内未达到完全缓解的数据。研究也表明,接受雷德帕斯(midostaurin)联合疗法的患者其无事件生存期中位数为8.2个月,而仅接受化疗的患者的数据为3.0个月。常见不良反应有:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
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