目前静脉用大剂量马法兰（Alkeran）联合自体干细胞移植（ASCT）被认为是治疗多发性骨髓瘤（MM）的标准方法，但对于接受ASCT的复发/难治性患者，大剂量马法兰的疗效欠佳。基于这个背景，MD安德森研究中心的研究人员开展了一项2期研究，旨在评估吉西他滨+白消安+马法兰这一新型大剂量联合方案的疗效。该研究结果于近日发表于《柳叶刀血液》上。
该研究纳入了74例原发性复发/难治性MM患者，这些患者曾接受过硼替佐米或/和免疫调节药物治疗，或曾接受过挽救ASCT。治疗方案：吉西他滨1875 mg/m2，静脉滴注3h，给药2天，随后给予白消安（范围在4000 μmol/L·min曲线以下，给药4天）和马法兰（每日60 mg/m2，给药2天）。研究人员比较了该研究中心中接受马法兰200 mg/m2，静脉滴注30min以上，随后进行ASCT的患者（对照组）数据。
结果显示，研究组的中位无进展生存期为15.1个月，明显优于对照组（9.3个月），而且进展和死亡风险均显着降低，中位总生存存期也明显优于对照组（37.5个月 vs 23.0个月）。安全性分析显示，研究组发生的3级以上不良事件包括黏膜炎、皮炎、转氨酶升高和腹泻。该研究表明，对于接受ASCT的复发/难治性MM患者而言，吉西他滨、白消安、马法兰（Alkeran）是一种相对较安全有效的方案。
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