真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，以红细胞增多为主要表现，常合并白细胞及血小板计数增加。患者血栓事件及心血管事件的风险性会随之增加，并且常出现皮肤瘙痒、疲劳、盗汗等症状，在疾病进展时常出现脾肿大。目前最常用的的一线降细胞药物为羟基脲，鲁索替尼（jakavi）是一种 JAK1/2 基因抑制剂，二期临床试验已表明其可使 PV 患者临床获益。
那鲁索替尼与羟基脲哪个治疗PV效果更好呢？一项三期临床开放标记研究，用于评估对羟基脲未获得充分反应或因其副作用而不能耐受的 PV 患者，鲁索替尼与标准治疗的疗效及安全性差异。其中鲁索替尼组 110 例，标准治疗组 112 例。结果显示，鲁索替尼组与标准治疗组达到主要治疗终点的百分率分别为 21% 及 1%。鲁索替尼组与标准治疗组分别有 60% 及 22% 的患者Hct得到控制，两组分别有 38% 及 1% 的患者脾脏体积缩小超过 35%。
鲁索替尼（jakavi）组获得完全血液学缓解的患者百分率较标准治疗组明显增加 (24% vs. 9%)，鲁索替尼组第 32 周总症状积分减少超过 50% 的患者百分率较标准治疗组同样明显增加 (49% vs. 5%)。因此，对羟基脲未获得充分反应或因其副作用而不能耐受的 PV 患者，鲁索替尼较标准治疗能更好的控制 Hct 及缩小脾脏体积，并且改善疾病相关症状。
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