杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，主要发生于男孩。全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病，7-12岁彻底丧失行走能力，20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。
去年9月，FDA有条件批准了首个DMD药物Exondys 51（eteplirsen），适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者，可以覆盖大约13%的DMD患者群体。
与Exondys 51不同，地夫可特Emflaza适用于所有类型基因突变的DMD患者，用于5岁及以上DMD患者的治疗，是全球首个获批治疗DMD的皮质类固醇药物。
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