一项多中心、开放性、随机对照Ⅲ期临床研究RESPONSE比较了羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者中鲁索替尼（jakavi）治疗和现有最佳治疗（BAT）的有效性和安全性。该研究80周的随访结果显示，在羟基脲耐药或不耐受的PV患者中，鲁索替尼治疗的长期耐受性明显优于BAT，并得到了持久的获益。
RESPONSE研究共纳入222例18岁以上、羟基脲耐药或不耐受、伴脾脏肿大且需要放血治疗的PV患者，1:1随机分配到鲁索替尼组和BAT组。主要研究终点为①第32周影像学脾脏体积较基线缩小35%；②达到Hct控制且不需要放血治疗。研究结果显示，第80周时，鲁索替尼组和BAT组分别有82.7%和0%的患者仍在继续接受随机化治疗（在第48周分别为84.5%和2.7%）。
鲁索替尼（jakavi）组达到主要研究终点的患者比例为20.9%，而BAT组为0.9%。第32周时，鲁索替尼组有23例（21%）患者达到主要研究终点中，至第80周时仅有1人失去疗效应答。第32周时，鲁索替尼组和BAT组分别有23.6%和8.9%的患者达到完全血液学缓解（CHR），至第80周时鲁索替尼组仍有69%维持CHR。该研究表明鲁索替尼较现有最佳治疗有更好的耐受性和更稳定的获益。
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