以鲁索替尼（芦可替尼）为基础的联合化疗或许可有效治疗骨髓纤维化（MF）患者。Lucia Masarova等人开展一开放性、非随机的前瞻性II期试验，招募未治疗过的MF患者，予以鲁索替尼（2次/日），持续28天为一疗程，连续3个疗程。第4个疗程时添加氮杂胞苷（AZA）25mg/m2（第1-5天），逐渐增加至75mg/m2（第1-5天）。
该研究共招募到46位患者，中位随访28个月（4-50+）。33位（72%）患者获得缓解，中位缓解持续时间1.8个月（0.7-19.0），其中7位是在添加AZA后获得缓解。在24周和本研究的任何时候可触及的脾脏长度减少超过50%的患者比例分别是62%和71%。在24周时脾脏长度缩减50%以上的患者中，95%的患者维持至48周。
此外，值得注意的是，57%的患者在24个月时获得骨髓网状纤维化级别上的改善。4位（9%）患者因药物相关毒性（均为血细胞减少）而终止治疗。分别有35%和26%的患者发生3/4级贫血和血小板减少。综上所述，鲁索替尼（芦可替尼）和AZA联合应用于MF患者，安全性高，可获得较高的脾脏缓解率，并可改善骨髓纤维化。
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