2017年8月至今，FDA一共批准了4种有别于传统意义上小分子化药和大分子生物药的治疗药品，分别是诺华CAR-T药物Kymriah（tisagenlecleucel-T）、吉利德（Kite）CAR-T药物Yescarta（axicabtagene ciloleucel）、Spark基因疗法药物Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）以及小干扰RNA(siRNA)药物Onpattro(patisiran)。
这些新“形态”的药品临床优势明显，但通常价格不菲，数十万甚至上百万美元的治疗费用并不能被多数患者所承受。即便这类新疗法的市场前景还不甚明朗，仍有众多的生物医药企业和投资机构笃信其产业价值，不惜重金投入。
譬如Kymriah和Yescarta今年上半年0.28亿和1.06亿美元的销售额虽没有与它们的耀眼光环相匹配，但目前全球Top10药企几乎都已经在细胞治疗领域进行布局。
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