尽管不到40%的有效率不算很高，但要知道，即使是晚期结直肠癌的一线化疗方案（FOLFIRI或FOLFOXIRI）治疗有效率也就在40%~60%之间。PD-1抗体治疗MSI-H/dMMR结直肠癌患者，在后线治疗的情况下仍能取得与一线化疗接近的疗效，可见MSI-H/dMMR的免疫检查点抑制剂应用的指导意义。
在随后帕博利珠单抗治疗一线化疗失败MSI-H/dMMR结直肠癌患者的研究中（KEYNOTE-164 研究，队列B），共纳入63例一线治疗失败的、MSI-H/dMMR结直肠癌患者。结果表明，帕博利珠单抗治疗：有效率（客观缓解率）32％，2例完全缓解和18例部分缓解；中位缓解持续时间（mDoR）尚未达到；中位无进展生存期（mPFS）为4.1个月，12个月无进展生存率为41％；中位总生存期（mOS）尚未达到，12个月总生存率为76％
这些临床试验数据表明在晚期结直肠癌的治疗中，MSI-H/dMMR是一种提示免疫检查点抑制剂疗效、非常有价值的生物标志物。特别是对于那些多线治疗失败的患者，如果经检测为MSI-H/dMMR结直肠癌，患者的命运也许会因为接受免疫检查点抑制剂的治疗而峰回路转。
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