Persephone研究是第一个短疗程辅助靶向治疗获得阳性结果的研究，标志着缩短HER2阳性乳腺癌患者靶向治疗时长的探索迈出了实质性的第一步，引起业界热议和学习。在4089例入组人群中，N0、T1和G3的构成比分别为59%、48%、67%。中位随访时间5.4年可以看到，6个月曲妥珠单抗辅助治疗非劣于12月（6月组4年DFS为89.4%，12月组为89.8%；HR=1.07 [90%CI 0.93, 1.24]，P=0.01）。然而，该试验对于非劣效界值的宽泛设定也引发了不少争议和思考。业内专家建议仍应审慎对待此研究结果，进一步探索患者获益最大化的最优方式。
除了关注生存获益，短疗程试验的另一个研究重点是比较了心脏毒性等药物安全性问题。无一例外，短疗程组均减少了心脏毒性，治疗完成率较高。同时，鉴于短疗程治疗减轻了患者及医保系统的经济负担，考虑到部分地区仍有药物可及性问题，在临床实践中拨开云雾，探寻适合短疗程靶向治疗的患者，仍是临床密切关注的焦点。
基于上述临床研究，曲妥珠单抗1年方案仍然是HER2阳性早期乳腺癌的标准治疗。但对于心脏事件潜在风险较高、临床病理指标偏低危的患者，在标准足量化疗基础上，短疗程靶向治疗也可成为一种选择。此外，对于T1a的HER2阳性小肿瘤伴有其它高危因素时，是否可行短疗程靶向治疗目前尚无证据，期待未来能有更多的相关研究得以实施，以更精准地定位短疗程靶向治疗的适应人群。
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