尼拉帕尼(Niraparib)是一款针对PARP基因的靶向药物，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，比如卵巢癌和乳腺癌。PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因。由于环境的影响，我们身体里随时随地都在发生DNA突变，但由于这两个“护法”的存在，保证了DNA突变后，99.9999%以上都能被顺利修复，不然癌症发病率会比现在高得多。但有些人由于先天或者后天原因，细胞BRCA基因本身就发生了突变，失去活性，因而他们的DNA突变后修复概率大大减弱，会快速积累更多的基因突变，这类人群产生癌症的概率也就大大增加。

　　由于还不完全清楚的原因，BRCA突变后主要影响女性，尤其会导致患卵巢癌和乳腺癌提高。目前公认的是，BRCA1和BRCA2两大基因变异是遗传性乳腺癌发生的罪魁祸首。其中，BRCA1基因突变占20%~30%；BRCA2基因突变占10%~30%；其他类型的基因突变，不足1%。所以，对于BRCA1 和BRCA2基因的研究也最多。使用PARP抑制剂，BRCA突变的癌细胞会彻底无法修复DNA，因此崩溃；而正常细胞因为还有BRCA存在，没有PARP仍然能修复DNA，只是效果差一些，但能够存活。这就是PARP抑制剂作为靶向药物，选择性杀死BRCA突变癌细胞的原因。

　　尼拉帕尼首先它是口服药，所以病人按时在家里吃就好，不用去医院输液，省去了不少麻烦。其次，在针对晚期卵巢癌的三期临床数据中，病人在第一次和第二次化疗的“维持期”内，使用尼拉帕尼，结果：对有BRCA基因突变的卵巢癌患者，第一次化疗后，如果保持每日口服尼拉帕尼一次，“中位无进展生存时间”是21个月，而对照组使用安慰剂的病人，只有短短5.5个月。当然，病人的总生存时间肯定会超过“无进展生存”，也就是说化疗后，再使用尼拉帕尼维持的BRCA突变病人，平均生存将显着超过21个月。这对于因为BRCA1/2基因突变而引发的癌症病人来说，可以说是个革命性的好消息。

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