奥拉帕尼是一款用来治疗患有遗传性癌症女性的创新型药物，但有一项主要临床试验表明，奥拉帕尼也能使晚期前列腺癌男性受益。这项试验由伦敦癌症研究所和英国皇家马斯登 NHS 信托基金会的专家领导，该试验是癌症治疗领域的一个里程碑，因为在前列腺癌中首次显示出「精准医学」的受益，可以使治疗与男性肿瘤特定的遗传特性相连接起来。奥拉帕尼被发现能使多达三分之一的前列腺癌患者受益，包括许多没有遗传性癌症基因但其肿瘤在 DNA 修补上有获得性缺陷的患者。

　　在这项名为 TOPARP-A 的试验中，49 名患有治疗抵抗性晚期前列腺癌的男性接受奥拉帕尼治疗，其中有 16 人产生响应，如一组临床标准所定义的那样。奥拉帕尼阻止了癌症生长，前列腺特异抗原（PSA）水平产生了持续的下降，血液中循环的肿瘤细胞计数及对 CT 扫描与 MRI 的放射性反应出现下降。临床试验发现，高达 30% 的晚期前列腺癌男性其肿瘤在修复 DNA 系统中存在缺陷（通过基因检测），而这些对奥拉帕尼的响应特别好。在有可检测到的 DNA 修复突变的 16 名患者中，有 14 名患者对奥拉帕尼有良好响应，这说明这些患者中大多数人会从这款药物中受益。这些患者的前列腺癌均处于晚期，且治疗选择有限，这一患者人群中多数人的疾病控制持续时间与预期相比要长久得多。

　　这一结果也使得该试验的第二部分 TOPARP-B 开始启动，在这项试验中，只有前列腺癌有可检测到的 DNA 修复突变的男性将接受奥拉帕尼治疗。如果结果获得成功，奥拉帕尼可能会成为晚期前列腺癌及有 DNA 修复突变男性患者的一种标准治疗选择。这款药物是一种 PARP 抑制剂，其于去年获批用于有遗传性 BRCA 突变的卵巢癌女性，但目前它尚未被 NICE 纳入 NHS 或癌症药基金。这项试验也证明了一个原则，即我们可以利用基因组测序对前列腺癌的特定突变进行检测，然后匹配能使患者最有可能受益的治疗药物，从而使患者获得更精确的癌症治疗。

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