近些年，随着肿瘤治疗全面进入精准时代，已有多种分子靶向药被批准用于晚期甲状腺癌的一线治疗，比如常见的索拉非尼、卡博替尼和乐伐替尼。而最近一些针对甲状腺癌相关重要通路的新型药物也在进行研究和开发，如RET、ALK、RAS、MEK、BRAF等。目前已知的BRAF V600E突变与甲状腺乳头状癌密切相关，而靶向药vemurafenib和达拉菲尼（Tafinlar）正开展甲状腺癌治疗的早期临床试验。
一项纳入51例碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）患者的II期临床试验显示，vemurafenib治疗既往未接受过靶向药物的RAIR-DTC患者可取得38.5%的ORR，不过治疗相关AE需要注意，2例患者在研究期间死亡；另外，这一新药还在局部进展性甲状腺乳头状癌患者中开展了新辅助治疗探索，相关研究结果值得关注。
对于另一个BRAF抑制剂达拉菲尼（Tafinlar），一项I期研究入组了14例BRAF V600E突变的甲状腺癌患者，客观缓解率（ORR）为29%，并且治疗安全性令人满意；值得注意的是另一项研究，10例伴有BRAF V600E突变的甲状腺乳头状癌患者在治疗后有6例对放射性碘治疗重新获得敏感，通过这一序贯治疗获得了20%的ORR。
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