在多发性骨髓瘤（MM）治疗方面，ASPIRE 研究III临床试验结果非常喜人。对于复发的 MM，卡非佐米、来那度胺联合地塞米松方案可使患者的无疾病生存期（PFS）提高 6 个月。卡非佐米几年前已经被批准用于硼替佐米耐药的患者，ASPIRE 研究只是验证性临床试验。其他几个 MM 的新药正在进行临床试验，武田公司的 ixazomib 联合地塞米松、来那度胺治疗 MM 目前正在进行 III 期试验，1/2 期数据较好。
另外，在今年的 ASCO 会议上，研究人员公布了daratumumab (Genmab) 和 SAR650984(Sanofi) 的2期临床试验结果，数据也较好。这两种新药都显示了良好的单药活性。ASH 会议中，研究人员公布了 daratumumab、地塞米松联合来那度胺治疗复发难治 MM 的 2 期临床试验结果，治疗的应答率超过 80%。SAR650984 也不差，在 SAR650984、来那度胺和地塞米松方案治疗复发难治 MM 的临床研究中，患者应答率大约在 65%。
有疗效好的，肯定也有差的。诺华的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他（panobinostat）就失败了。根据诺华在 ASCO 公布的研究结果，在 BD 方案（硼替佐米、地塞米松）中加入帕比司他治疗复发难治多发性骨髓瘤，患者的 PFS 提高了4个月，但因其毒性反应 FDA 却投了反对票，研究中有相当一部分患者出现了严重的胃肠道反应和血小板减少。
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