FDA批准威罗菲尼(vemurafenib)用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤。威罗菲尼特别适用于治疗有基因BRAF V600E突变的黑色素瘤。BRAF蛋白通常涉及调节细胞生长，但它在约半数晚期黑色素瘤病人中发生突变。威罗菲尼是BRAF抑制剂，能阻断V600E发生突变的BRAF蛋白的功能。威罗菲尼通过了FDA的优先评审项目审查。一项国际化研究确定了威罗菲尼的安全性和有效性，该研究纳入675例有晚期黑色素瘤伴BRAF V600E突变病人，这些病人以前未经治疗。病人分别接受威罗菲尼或达卡巴嗪治疗，试验设计的测定指标是总生存期。
威罗菲尼组病人未达到中位生存期（77%病人仍生存），达卡巴嗪组病人的中位生存期为8个月（64%仍生存）。FDA批准cobas 4800 BRAF V600突变检测法，是基于临床研究的数据，该研究也评估了威罗菲尼的安全性和有效性。黑色素瘤病人的组织标本被采集来检测该突变。
威罗菲尼组病人最常报告的副作用包括关节痛、皮疹、脱发、疲乏、恶心以及皮肤对日光敏感。大约26%的病人发生了可手术治疗的皮肤鳞状细胞癌。所以，接受威罗菲尼治疗的病人应避免日晒。威罗菲尼的用药指引告知医务人员和病人有关威罗菲尼的潜在风险。疑态度的统计学家感到满意。这种获益在3期Latitude研究中得到证实，研究显示患者生存率提高38%，无进展生存期增加53%（相当于增加了18.2个月）。
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