马法兰(melphalan),又名美法仑,由葛兰素史克公司研究开发,是一种消旋苯丙氨酸氮芥,可用于肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。除了多发性骨髓瘤患者,对于RB 患者来说马法兰也很重要,在 RB 的眼动脉化疗中,目前暂时没有发现有其他任何药物足以替代马法兰。
2016 年,眼科著名期刊 Journal of Ophthalmology 上发表了一篇论文,研究了使用马法兰对于 RB 玻璃体种植的治疗。研究结果证实马法兰对于有玻璃体种植的 RB 患儿来说不仅安全,而且效果良好。据悉无法得到有效药物治疗,中国超过 70% 的 RB 患儿不得不摘除他们的患眼,因此RB 患儿的父母不断地追寻这个药物,家属只好出境或寻求海外医疗机构。
事实上,早在1996年,由葛兰素史克(GSK)生产的马法兰就已获批进入中国,但当时的定价是不能超过70元/瓶(2mg每片、25片一瓶),成了当时中国内地最便宜的抗癌药之一。相比之下,马法兰(30片2mg)在国外的售价高达360美元/瓶。巨额差价让葛兰素史克亏损严重,后将马法兰撤出中国。2012年,他们将马法兰卖给另外一家药企Aspen后,该药就再未申请进入中国市场。
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