瑞戈非尼(REGORAFENIB)是一种结构独特的多激酶抑制剂,对多个靶点都有活性。根据瑞戈非尼的靶向抑制特征,以及有前景的临床数据,研究人员在伊马替尼治疗失败后的胃肠道间质瘤(GIST)患者中进行了一项瑞戈非尼治疗的多中心II期试验。33名转移性胃肠道间质瘤患者入组后接受至少一剂瑞戈非尼治疗。
在生存患者进行中位随访10.9个月后,21名患者仍继续接受瑞格非尼治疗,其中16名患者无进展。在33名患者中,26名(75%)观察到临床获益(CR+PR+SD≥16周),其中4名部分反应(PR),22名疾病稳定(SD)。4名患者SD≤16周,2名患者在第一次肿瘤评估时表现为疾病进展,1名患者由于在第一次疾病评估之前退出研究而无法评估反应。
整个队列的中位无进展生存期(PFS)为10.0个月。有6名患者死亡,5名继发于疾病进展,1名继发于无关的并发疾病(人工主动脉瓣置换后的并发症)。在本次试验中,大部分患者疾病持续稳定的发生率高。结论:对于伊马替尼治疗失败后的胃肠道间质瘤(GIST)患者,75%的患者使用瑞戈非尼可以临床获益。
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