骨与软组织肉瘤是相对罕见的一种实体瘤，而肺部是骨与软组织肉瘤常见的转移部位之一。既往研究证实，阿帕替尼对肉瘤具有明显的活性，那么阿帕替尼能否治疗肉瘤肺转移患者呢？临床前数据显示，阿帕替尼在肺中具有很高的血药浓度。本研究旨在探索性评估阿帕替尼治疗骨与软组织肉瘤肺转移患者的的疗效和安全性。
本研究分析了接受阿帕替尼500mg或250mg治疗的晚期骨与软组织肉瘤患者，进行肿瘤缓解评估和生存分析。在103例患者中，其中30例无肺转移，73例肺转移的患者为骨肉瘤（56％）和软组织肉瘤（37％）的肺转移。在肺转移患者中， mPFS为12.9个月，mOS为21.9个月。在接受阿帕替尼500mg的肺转移患者中，ORR和DCR分别为55.1％和89.8％。
而阿帕替尼250mg治疗的ORR和DCR分别为20％和80％。对于无肺转移的患者，mPFS为6.0个月，mOS为10.7个月。阿帕替尼用于一线治疗的ORR和DCR分别为64％和88％；在二线治疗中，ORR和DCR分别为42％和84％，用于三线治疗的ORR和DCR分别为33％和100％。对于肺转移患者，最常见的AE包括手足综合征、腹泻、高血压。
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