根据NCI和AASLD指南，索拉菲尼（sorafenib）治疗晚期肝细胞癌（HCC）的全球多中心、随机、双盲的Ⅲ期研究，是目前HCC临床研究中循证级别最高的治疗依据。为明确评估索拉菲尼在不同地区和人群中治疗HCC的有效性和安全性数据，先后分别在欧美人群和亚太人群中开展了两项大型Ⅲ期随机对照双盲研究，即SHARP研究（602例）和Oriental研究（226例，其中中国患者占90%）。这两项研究均为随机双盲对照设计，以OS（A）为主要观察终点，以BCLC C期、肝功能情况为Child-Pugh A级的晚期HCC患者为研究对象。治疗组与安慰剂组患者分层及基本变量高度平衡，充分满足AASLD最新研究指南要求。

　　尽管Oriental研究中患者的病情分期比SHARP研究更晚，但两项研究结果均显示索拉菲尼可显着延长患者的OS及TTP：SHARP研究和Oriental研究中治疗组的OS分别延长了44%和47%（HR分别为0.69和0.68）；TTP分别延长了74％和73%（HR分别为0.58和0.57）。索拉菲尼治疗HCC的生存获益不仅在上述两项研究中显示出高度的一致性，其生存获益程度也与多种靶向药物在其他实体瘤治疗中的研究结果具有高度可比性（表2）。表中数据进一步证实，不同肿瘤患者、不同研究之间的生存时间绝对值有很大差异，而具有统计学意义的HR是衡量治疗措施生存获益程度以及比较不同临床研究结果的最可靠参数。

　　索拉菲尼治疗晚期HCC的研究结果具有十分重要的科学意义和临床价值：从循证医学角度看，索拉菲尼提供了目前HCC治疗领域中最高循证级别的临床研究数据；在上述两项以不同研究人群为对象的Ⅲ期研究中获得相似研究结果，体现了高度的可重复性和可比性，是循证医学原则的正确应用与充分体现；索拉菲尼治疗HCC的临床获益程度与其他分子靶向药物治疗其他实体瘤有高度可比性，也体现了HR在判断临床研究治疗获益中的重要价值。因此，索拉菲尼对于HCC综合治疗以及其他肿瘤的靶向治疗的理论意义深远、临床价值重大。

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