Venetoclax是一种靶向BCL-2的口服抑制剂，既往研究已证实Venetoclax与硼替佐米联用在复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）治疗中的疗效。卡非佐米是二代PI，那Venetoclax与卡非佐米联用效果怎么样呢？一项II期研究显示，Venetoclax联合卡非佐米在R/RMM患者中显示出良好的初步疗效。所有高危亚组和总体患者人群的反应率相当，未发生新的安全性事件。
该研究共有42例患者入组。数据截止时，29例患者仍存活，并完成≥2个周期治疗，13例患者停药，主要原因是PD(n=4)、死亡(n=3)、医生决定(n=2)、同意退组(n =2)、缺乏疗效(n=1)和不良事件(n=1)。所有患者至少经历过1次不良事件，并且>10％经历了3/4级不良事件，包括淋巴细胞减少(26％)、中性粒细胞减少(14％)和高血压(12％)。13例患者至少经历过1次严重不良事件。
总反应率(ORR)为78％，非常好的部分反应(VGPR)或更好的反应率为56％。从第一次剂量到数据截断或停药的中位时间为5.7个月(范围：0.9~16.3月)，首次应答的中位时间为1.9个月(95％ CI：0.9~9.2)。总体而言，这些研究结果表明该联合疗法是治疗R/RMM安全有效的方案，并支持Venetoclax与卡非佐米的继续研究。
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