骨髓纤维化名称中虽然没有癌字，但它也是一种严重的骨髓增殖性肿瘤。一直以来，对于骨髓纤维化的治疗，都没有什么有效的药物，直到通过多年研究，科学家们发现骨髓纤维化经常是由JAK信号通路被过度激活导致的，因此使用鲁索替尼（ruxolitinib）这样的JAK抑制剂效果不错。
鲁索替尼也是目前中国唯一针对其发病机制的靶向治疗药物。鲁索替尼治疗骨髓纤维化的数据2012年被发表在《新英格兰医学杂志》上。在用药48周后，多数患者脾脏缩小，有28%的是显著缩小（超过35%），而对照组显著缩小人数是0。使用药物后，患者整体的生活质量得到了显著的提高。
鲁索替尼的诞生是基于科学对于该病的发病机制的认识，开发出针对此通路的靶向治疗药物，从而特异性阻断异常的信号通路，实现控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中，鲁索替尼已经显现出治疗的有效性，不仅能够延缓骨髓纤维化进程、生存期，还可以改善患者症状。
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