一项二期试验测试了靶向药威罗菲尼（zelboraf）对于具有BRAF V600突变的肿瘤的效果。在2011年，威罗菲尼获得具有BRAF突变的黑色素瘤的适应症，。但除了黑色素瘤，在其它癌症肿瘤中也存在这一突变，于是有研究者想，威罗菲尼是否对这些患者也有效呢？
这项试验招募了122名患者，涉及十几种不同癌症，并且都通过基因检测确定是BRAF V600突变阳性。结果显示，威罗菲尼在多种肿瘤患者中都产生了缓解作用，但效果不一，在非小细胞肺癌、埃德海姆⁃切斯特病（ECD）和朗格汉斯细胞组织细胞增生症中效果最好，缓解率超过40%——后两种都是罕见病。
这个结果鼓舞人心：靶向药果然对具有特定突变的癌症有效果，即使组织不同也有发挥药效的潜力。基于这个试验和后续结果，FDA在2017年11月扩大了威罗菲尼（zelboraf）的适应症，批准其治疗BRAF V600突变阳性的ECD。威罗菲尼是FDA批准的首个ECD疗法。
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