近日，柳叶刀杂志上发表的一篇关于帕唑帕尼（votrient）治疗VHL病的前瞻性研究，引起了巨大的东东和影响。VHL病是一种常染色体显性疾病。研究入组了37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特征相符合的患者，其中31名符合条件的患者接受了帕唑帕尼治疗，达到客观缓解的患者比例为42％（31名患者中的13名）。
研究表明，在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼治疗的疗效明显，肾细胞癌和胰腺病变显着缩小，血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼在VHL病患者中的副作用与帕唑帕尼在转移性肾细胞癌患者的3期临床试验中所观察到的相似。这些数据表明，对于患有VHL病的患者，帕唑帕尼治疗是一种现实可行的选择。
帕唑帕尼（votrient）与VHL病的初始疗效有关，其副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患者，帕唑帕尼可被视为一种治疗的选择，或者减小不可切除病变的大小。帕唑帕尼在这种情况下的安全性和疗效需要进一步研究。
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