一项纳入30例患者的Ⅱ期临床试验发现，西妥昔单抗联合GEMOX方案对晚期胆道恶性肿瘤的客观缓解率达63%，PFS及OS为8.8个月和15.2个月，疗效显著。部分小样本的Ⅱ期临床试验也报道了厄洛替尼、拉帕替尼、曲妥珠单克隆抗体、西妥昔单克隆抗体、帕尼单克隆抗体等靶向药物可改善患者预后。
但Malka等类似的Ⅱ期临床试验结果却不理想。其研究结果显示：联合组的预后虽稍优于化疗组，但差异无统计学意义。该研究中还发现K-ras、BRAF突变及EGFR过表达情况与预后也无相关性，但这一结论受限于样本量不足而需进一步研究证实。本研究结果中PFS及OS均高于上述同类文献。
这说明通过对肿瘤组织测序选取合适的靶向药物进行精准治疗对患者预后获益更大。本研究结果显示：无论患者治疗前是否合并黄疸，其PFS及OS比较，差异无统计学意义。这说明胆囊癌合并黄疸患者，予以减轻黄疸治疗后，化疗联合靶向药物治疗是有意义的。
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