HER2突变最常见的类型是20外显子中包含12个碱基对的YVMA框内插入。在既往HER2靶向药物相关研究中，包括阿法替尼、达可替尼、来那替尼及曲妥珠单抗等药物的疗效欠佳，因此，化疗仍然是此类非小细胞肺癌主要的治疗策略。吡咯替尼作为一种不可逆的泛HER受体酪氨酸激酶抑制剂，它的疗效怎么样呢？
与具有抗HER2活性的药物（阿法替尼和T-DM1）相比，吡咯替尼在HER2 20外显子突变的肺癌器官模型和PDX模型中显示出更强的抑制肿瘤生长能力。在II期临床研究中，15例患者每天一次服用400毫克吡咯替尼，显示出良好的疗效（ORR 53.3%，中位PFS 6.4个月，中位OS 12.9个月）和耐受性（无3级或4级不良事件）。
证实HER2 20外显子突变的患者可以从吡咯替尼的治疗中获益，也为NSCLC患者进行吡咯替尼的后续临床研究提供了依据，以进一步确定其对HER2 20外显子突变NSCLC的总体生存、有效率、反应持续时间、安全性和毒性的影响。HER2 20外显子突变的NSCLC患者可能在不久的将来进入靶向治疗的时代。
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