慢性粒细胞白血病(CML)是四种最常见的白血病之一，在世界上所有的白血病病例中大约占15%。如果不治疗，CML将在三到五年的时间里，从初期（慢性期）经过一个过渡期（加速期）发展到急变期，从而迅速致命。而对于慢性粒细胞白血病患者，诺华公司2001年推出的格列卫具有很好的疗效。但诺华认为格列卫还有改进的空间，终于研制出格列卫的更新产品——尼罗替尼(nilotinib)。尼罗替尼能更有效针对诱发癌症的bcr-abl基因及其变异基因。
大量临床试验表明，采用尼罗替尼治疗对于大多数晚期CML患者都是有效的。对于加速期的患者，总体血液学反应率（白细胞计数正常化）为72%，而细胞遗传学反应率（Ph染色体减少或消失）为48%。在急变期患者中，这两种反应率分别为39%和27%。
Ⅱ期临床研究表明，尼罗替尼对46%的具有格列卫抗药性的病人有效，且副作用更小，通常不会出现使用格列卫治疗时常见的毒性反应（例如液体潴留、体表水肿、体重增加）。尼罗替尼的不良反应：研究人员认为，尼罗替尼在总体上可以被很好地耐受。其常见的不良事件包括骨髓抑制、一过性血间接胆红素升高症和皮疹。此外，研究人员还观察到，使用尼罗替尼通常不会出现格列卫治疗时常见的毒性反应（例如液体潴留、体表水肿、体重增加），或者极罕见的胸腔和心包积液。
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