欧美获批治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的药物迄今只有地西他滨、来那度胺和阿扎胞苷。关于表观遗传学治疗，近年的临床研究主要集中在以下几个方面：①推荐方案的最佳适合人群；②对不同预后分组人群的更佳推荐方案的探索；③新的表观遗传学治疗药物的研发；④与其他药物，特别是分子靶向药物和免疫检查点抑制剂，联合方案的探寻。
此外，随着对MDS发病机制，尤其是分子发病机制的阐释，一些针对新的潜在分子和免疫治疗标靶新药临床试验也相继展开。今年ASH年会上关于MDS的相关报道中，Luspatercept (ACE-536)治疗较低危MDS的Ⅲ期临床试验结果，以及BCL2抑制剂Venetoclax联合地西他滨治疗AML和高危MDS II期临床试验结果值得重点关注，未来有可能给MDS治疗带来新的希望。
对于较低危组中出现血小板、中性粒细胞减少和骨髓原始细胞增多的MDS病人，2019年NCCN指南推荐首先使用去甲基化药物进行治疗。针对高危/复发/难治MDS或AML患者的新型靶向药物开发仍然是研究的热点之一，一些新型靶向药联合现有HMA也能够取得良好的疗效。
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