恶性黑色素瘤有个很好的靶点，那就是BRAF。在欧美有一半以上的患者具有BRAF V600E突变，虽然此突变在国内患者中比较低，但也有四分之一左右。得了恶性黑色素瘤是不幸的，但有BRAF突变的患者却又是幸运的。针对BRAF V600突变的靶向药维罗非尼（Vemurafenib，商品名Zelboraf）可靶向BRAF V600E，遏制肿瘤生长。
早期临床试验显示，用维罗非尼的患者有80%出现了完全或者部分缓解，效果最长持续一年半！2011年在600多名患者中进行的3期临床试验结果显示，维罗非尼组患者的整体生存期中位数达到13.6个月，无进展生存期是5.3个月，而对照化疗组的整体生存期中位数是9.7个月，无进展生存期仅仅只有1.6个月！
维罗非尼组患者的肿瘤出现了明显的缩小，接近一半（48%）出现了客观缓解；而化疗组只有少数患者的肿瘤缩小，客观缓解率只有5%。与接受标准一线药物的患者相比，用维罗非尼的患者死亡风险降低了63%。由于其显著的疗效，维罗非尼在国内的上市时间比原计划提前了两年。
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