一项二期试验测试了靶向药威罗菲尼（zelboraf）对具有BRAF V600突变的肿瘤的效果。威罗菲尼是2011年获批治疗具有BRAF突变的黑色素瘤的，其效果超群。但除了黑色素瘤，也有其他癌症包括这一突变，于是研究者想，威罗菲尼会不会对这些癌症也有效呢？
这项试验招募了122名患者，涉及十几种不同癌症，并且都通过基因检测确定是BRAF V600突变阳性。结果显示，威罗菲尼在多种肿瘤患者中都产生了缓解作用，但效果不一，在非小细胞肺癌、埃德海姆⁃切斯特病（Erdheim-Chester disease，ECD）和朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis）中效果最好，缓解率超过40%——后两种都是罕见病。
这个结果鼓舞人心：靶向药威罗菲尼（zelboraf）果然对具有特定突变的癌症有效果，即使组织不同也有发挥药效的潜力。基于此试验，威罗菲尼的适应症得到进一步扩大，不过为了保证疗效，患者服用威罗菲尼时一定要按照说明书，严格执行。
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