米哚妥林是第一个靶向治疗与化疗联用治疗有AML患者，“用一种协同测试检测基因突变的能力意味着医生能鉴定从该治疗可能获益的特异性患者。”优先审评，快速通道(对肥大细胞增多症适应证)和突破性治疗(对AML适应证)指定
米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的适应症
米哚妥林(Rydapt/midostaurin)用于治疗 ：
•与化疗疗法（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）联合用于新确诊的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）患者。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)无法用作急性髓性白血病（AML）的单药诱导治疗。
•侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。
米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的作用机制
米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果 。
米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。 此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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