原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。

　　2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

　　商品名：Jakafi（捷恪卫）

　　通用名：芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)

　　靶点：JAK1/2

　　规格：5mg、10mg、15mg、20mg、25mg

　　美国获批：2011年11月

　　中国获批：2017年3月

　　获批适应症：骨髓纤维化、真性红细胞增多、急性移植物抗宿主病

　　骨髓纤维化推荐剂量：起始剂量是根据患者的基线血小板计数：大于200×10^9/L:每次20 mg,每日两次；100~200×10^9/L:每次15mg,每日两次；50~100×10^9/L:每次5mg,每日两次。

　　两项随机的Ⅲ期研究(STUDY1和2)在MF患者中进行(原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF)。在这两项研究中，根据国际工作组共识标准(IWG)，入组患者在肋缘下至少5厘米处可触及脾肿大，且存在中度(2个预后因素)或高危(3个或更多预后因素)风险。

　　芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)的初始剂量是基于血小板计数的。血小板计数在100~200×10^9/L的患者每次15mg,每天两次；血小板计数大于200×10^9/L的患者每次20mg,每天两次。

　　根据耐受性和疗效对血小板计数在100~125×10^9/L之间的患者给予个性化剂量，最大剂量为20mg,每日两次；对于血小板计数在75~100×10^9/L之间的患者，每日两次，每次10mg；血小板计数在50~小于等于75×10^9/L之间的患者，每日2次，每次5mg.

　　STUDY1 (NCT00952289)是一项双盲、随机、安慰剂对照的研究，研究对象为309例对有效治疗耐药或不适合治疗的患者。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄68岁，其中65岁以上的患者占61%；男性占54%；50%的患者为原发性MF,31%的患者为真性红细胞增多症后MF,18%的患者为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.5g/dL,血小板中位数为251×10^9/L；患者的中位可触及脾长在肋缘以下16厘米，81%的患者的脾长在肋缘以下10厘米或更大；通过磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量的患者中位脾体积为2595 cm3(范围为478 cm3到8881cm3)。(正常上限约为300 cm3)。

　　所有患者接受芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例，次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间，以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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