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地夫可特/去氟可特(DEFLAZACORT)治疗DMD优于强的松吗?

时间:2020-11-06 09:59 来源:药品咨询 作者:康必行-小喆

       Marathon制药公司在美国神经肌肉疾病协会的临床研究会议上,公布了地夫可特和强的松治疗杜氏肌营养不良效果对比的研究报告。结论是从总体来说地夫可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd可以增强患者的肌肉力量,进而改善患者的一些症状。研究者招募了196位,5到15岁的dmd患者,这些患者在5岁之前就出现了一些症状。

  研究者将参加临床实验的患者随机分成3组,一组使用地夫可特,每天每公斤体重0.9毫克或者1.2毫克,第二组使用强的松,每天每公斤体重0.75毫克,第三组使用安慰剂,实验期为一年。通过对患者肌肉力量的评估,研究者观察到使用药物组的患者与安慰剂组比较肌肉力量得到了改善。

  地夫可特与强的松相比,造成患者肥胖的副作用明显减轻。地夫可特造成糖皮质激素相关的副作用也较轻,患者的满月脸不如强的松明显,满月脸会使患者血压升高和造成腹部肥胖,患者的性格和脾气改变也较少出现。所以研究者认为总体来说地夫可特造成的副作用较轻。

地夫可特

  DMD(Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重、的儿童神经肌肉遗传性疾病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。由于负责合成抗肌萎缩蛋白(Dystrophin蛋白)的基因的缺失、重复或点突变,造成病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白,因而肌细胞膜失去完整骨架,肌细胞膜损伤,肌肉细胞进行性破坏。

  临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩,肌力逐渐减退,逐渐丧失活动能力。若不治疗干预,DMD病人通常在12岁前失去行走能力,最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。DMD是肌营养不良中发病率最高的一型,平均每3500个存活男婴中有一例,全国有患者总数约10万人mr如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650.

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(责任编辑:康必行-小喆)
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