在过去十年中，人们对白癜风发病机制研究取得实质进展：干扰素γ (IFN-γ)信号通路在免疫系统破坏黑色素细胞过程中发挥重要作用。Janus Kinase (JAK)是干扰素γ 信号通路的重要蛋白激酶，通过JAK抑制剂来阻断干扰素γ 信号通路可能成为治疗白癜风的有效方法。目前已有多项病例报告和临床研究都尝试通过局部或全身施用JAK抑制剂来治疗白癜风。

　　目前，共有三款JAK抑制剂在全球获批上市。2011年美国Incyte公司开发的JAK抑制剂芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib) 率先在美批准上市，专门用于治疗骨髓纤维化疾病。近年来随着对JAK抑制剂机理研究不断深入，其临床应用范围也不断扩展，获批以及在研的适应症还包括溃疡性结肠炎、红斑狼疮、特应性皮炎，强直性脊柱炎以及白癜风等自身免疫性疾病。

　　文章中这项2期临床研究在美国18个州26家医院和医学中心进行，采用随机双盲方式，对象是成年白癜风患者。患者入组标准是：面部部位色素缺失面积达到0.5%及已上，并且非面部部位色素缺失面积达到3%及已上。

　　这些患者被平均分成5组接受不同的治疗方案：第一组每天涂抹1.5%鲁索替尼乳膏2次；第二组每天涂抹1.5%芦可替尼/鲁索替尼乳膏1次；第三组每天涂抹0.5%鲁索替尼乳膏1次；第四组每天涂抹0.15%鲁索替尼乳膏1次；第五组每天涂抹不含鲁索替尼乳膏2次；涂抹区域占病变区域的20%以下，共持续24周。

　　24周后，对照组和第四组(每天涂抹0.15%芦可替尼/鲁索替尼乳膏1次)患者在面部白癜风区域评价指数(F-VASI)上并没有显示高于基线25%以上的改善。这些患者再被随机分成3组并接受更高剂量鲁索替尼乳膏，计量与前三组相同(每天涂抹1.5%, 2次；每天涂抹1.5%, 1次；每天涂抹0.5%, 1次)，直至52周。前面3组则保持他们原本的涂抹剂量不变，直至52周。

　　在整个研究过程中，治疗方案分组情况始终对患者、研究者和研究资助人保密，中期分析和主要终点分析数据监控小组成员除外。研究主要终点是，在评估有治疗意向的人群里，24周实现高于F-VASI基线50%的患者比例。这项研究已在ClinicalTrials.gov网站注册，注册号码为NCT03099304.

　　这项研究从2017年6月7日进行到2018年3月21日，共有205位患者参加初筛，48位被排除，157位患者被随机分到4个实验组和1个对照组中 ，这些患者平均年龄48岁，共有73位男性(占比46%)和84位女性(占比 54%)。157位患者有32位进入对照组，进入1-4组的患者数目为33位，30位，31位和31位。在24周，比较达到F-VASI50患者数目，每天涂抹1.5%, 2次和每天涂抹1.5%, 1次两组的数目为45%(15/33)和50%(15/30)，要显著好于对照组3%(1/32)。

　　值得注意的是，临床试验过程中实验组和对照组均有10%患者出现部位搔痒情况，所有治疗相关的不良事件在严重程度上均为轻度或中度，并且已知应用部位瘙痒是使用芦可替尼/鲁索替尼乳膏的患者中最常见的治疗相关不良事件。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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