众所周知，急性白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡，是老百姓眼中的绝症，也是苦情剧里女主角悲惨角色的首选。我想谈癌色变，也莫过于此了。但是急性髓系白血病类型中，有一种特殊的类型叫做急性早幼粒细胞白血病(APL)。在20世纪60年代，急性早幼粒细胞白血病被堪称为最凶险的白血病，因为易伴发弥漫性血管内凝血(DIC)，病情凶险，治疗效果差，早期死亡率高，是血液科大夫最害怕的恶性疾病之一。

　　急性髓细胞白血病（AML）是获得性髓系祖细胞变异引起的高度异质性的克隆性疾病，影响疗效的因素很多，除了发病时的白细胞数目、患者年龄、细胞学类型、免疫学分型外，最关键的是取决于发病时的细胞遗传学类型（染色体异常）和分子生物学类型（基因突变类型等改变）。依据细胞遗传学和分子生物学危险度分层是目前治愈急性髓细胞白血病的最科学的方法。

　　恩西地平（enasidenib）是美国已批准的口服IDH2抑制剂，用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性（R/R）AML成年患者。在临床研究中，恩西地平可将细胞内2-HG降低至正常水平，并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。

　　该研究为开放标签、单臂多中心临床试验（编号NCT01915498），研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6（范围1-35）。

　　10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁（58-87），26例患者（67％）IDH2-R140突变，12例患者（31％）IDH2-R172突变（其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息）。

　　研究的中位随访时间为8.4个月，治疗终止的原因：疾病进展（n = 13），死亡（n = 5），撤回知情同意（n = 4），研究者的决定（n = 4），不良事件（n = 4），骨髓移植（n = 3），违反协议（n = 2）和治疗失败（n = 1）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)可用于治疗急性髓系白血病吗？

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